33 বছর: FDA দ্বারা গৃহীত প্রথম টেলোমেরেজ ইনহিবিটর মার্কেটিং অ্যাপ্লিকেশন

Aug 23, 2023 একটি বার্তা রেখে যান

এটি ছিল বিশ্বের বাজারে ঘোষণা করা প্রথম টেলোমারেজ ইনহিবিটার। 1938 সালে বিজ্ঞানী হারমান মুলার প্রথম ক্রোমোজোমের শেষে টেলোমেরেস (টেলোমেরেজ) এর অস্তিত্ব আবিষ্কার করেছিলেন। এর পরের দশকগুলিতে, বিজ্ঞানীরা টেলোমেরেসকে আরও গভীরে অধ্যয়ন করেছেন, এলিজাবেথ ব্ল্যাকবার্ন, জ্যাক সজোস্টাক এবং ক্যারল গ্রেডার টেলোমেরেস এবং টেলোমারেজের ভূমিকা আবিষ্কার করেছিলেন, যার জন্য তারা নোবেল পুরস্কারে ভূষিত হয়েছিল।

 

1990 সালে, জেরন প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল, এবং এলিজাবেথ ব্ল্যাকবার্ন এবং ক্যারল গ্রিডারকে কোম্পানির বৈজ্ঞানিক উপদেষ্টা হিসাবে আনা হয়েছিল। 15 বছর পরে, তারা অবশেষে টেলোমারেজ-নিরোধক যৌগটি GRN163L (Imetelstat) তৈরি করে, যা টেলোমারেজকে আবদ্ধ করে এবং বাধা দেয়, যার ফলে ম্যালিগন্যান্ট হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলি নিয়ন্ত্রণ করে। এটি ম্যালিগন্যান্ট হেমাটোপয়েটিক স্টেম সেলগুলিতে অ্যাপোপটোসিস নিয়ন্ত্রণ করে।

 

নন-স্মল সেল ফুসফুসের ক্যান্সার, গ্লিওমাস এবং ভেন্ট্রিকুলার মেনিনজিওমাসে ব্যর্থতার পর, ইমেটেলস্ট্যাট প্রথম আবিষ্কৃত হওয়ার এক দশক পরে মায়লোডিসপ্লাস্টিক সিন্ড্রোমে (এমডিএস) এর স্থান খুঁজে পেয়েছে। এই বছরের জানুয়ারিতে, জেরন ইমেটেলস্ট্যাটের প্রথম পজিটিভ ফেজ III অধ্যয়নের ফলাফল ঘোষণা করে এবং তারপরে লোহা গরম থাকাকালীন তার বিপণনের আবেদন জমা দেয়।

 

21শে আগস্ট, কম ঝুঁকিপূর্ণ মাইলোডিসপ্লাস্টিক সিন্ড্রোম (এলআর-এমডিএস) রোগীদের ট্রান্সফিউশন-নির্ভর রক্তাল্পতার চিকিত্সার জন্য ইমেটেলস্ট্যাটের নতুন ড্রাগ অ্যাপ্লিকেশন (এনডিএ) এফডিএ দ্বারা গৃহীত হয়েছিল। কোম্পানিটি এই বছরের চতুর্থ ত্রৈমাসিকে ইইউতে ইমেটেলস্ট্যাটের জন্য একটি বিপণন আবেদন জমা দেওয়ার আশা করছে।

 

এই NDA প্রাথমিকভাবে একটি ফেজ II/III স্টাডির (IMerge) ইতিবাচক ফলাফলের উপর ভিত্তি করে। গবেষণায় 178 প্রাপ্তবয়স্ক এলআর-এমডিএস রোগীর তালিকাভুক্ত করা হয়েছে যাদের নন-ক্রোমোজোম 5 লম্বা হাত মুছে ফেলা হয়েছে যারা ট্রান্সফিউশন-নির্ভর ছিল এবং যাদের রোগ এরিথ্রোপোয়েটিন (ESA) দিয়ে চিকিত্সার পরে বাড়তে থাকে বা যারা ESA-এর প্রতি অসহিষ্ণু ছিলেন। পরীক্ষার গ্রুপের রোগীরা প্রতি 4 সপ্তাহে একবার 7.5 মিলিগ্রাম/কেজি ইমেটেলস্ট্যাট পেয়েছে, যখন নিয়ন্ত্রণ গ্রুপ প্লেসিবো পেয়েছে। অধ্যয়নের প্রাথমিক শেষ পয়েন্ট ছিল রোগীদের অনুপাত যাদের 8 সপ্তাহে ট্রান্সফিউশনের প্রয়োজন ছিল না (অর্থাৎ, RBC-TI, লোহিত রক্তকণিকা স্থানান্তর স্বাধীনতা)। ফলাফলগুলি দেখায় যে ইমেটেলস্ট্যাট গ্রুপের রোগীদের অনুপাত যাদের ট্রান্সফিউশনের প্রয়োজন ছিল না তাদের প্লাসিবো গ্রুপের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে বেশি ছিল (39.8 শতাংশ বনাম 15৷{13}} শতাংশ ; P<0.001), and the duration of time without transfusion was more sustained (51.6 vs. 13.3 weeks; P<0.001). Safety-wise, no new safety signals were reported, and the most common grade 3-4 adverse events were thrombocytopenia and neutropenia.Grade 3 bleeding and infection events occurred at similar rates in the Imetelstat and placebo groups.

info-945-289

MDS ঘনিষ্ঠভাবে সম্পর্কিত হেমাটোলজিক ম্যালিগন্যান্সিগুলির একটি গ্রুপকে বোঝায় যা রোগীর সুস্থ লোহিত রক্তকণিকা (RBC), শ্বেত রক্তকণিকা এবং প্লেটলেটগুলি কার্যকরভাবে উত্পাদন করতে অক্ষমতা দ্বারা চিহ্নিত করা হয়, যা রক্তাল্পতা এবং সেইসাথে ঘন ঘন বা গুরুতর সংক্রমণের কারণ হতে পারে। রক্তস্বল্পতার কারণে জটিল MDS রোগীদের সাধারণত রক্ত ​​সঞ্চালনে সুস্থ লাল রক্ত ​​কণিকার সংখ্যা বাড়ানোর জন্য নিয়মিত রক্ত ​​নেওয়ার প্রয়োজন হয়। ঘন ঘন ট্রান্সফিউশন আয়রন ওভারলোড, ট্রান্সফিউশন প্রতিক্রিয়া এবং সংক্রমণের ঝুঁকি বাড়ায়। ট্রান্সফিউশন-নির্ভর রোগীদের অ-ট্রান্সফিউশন-নির্ভর রোগীদের তুলনায় উল্লেখযোগ্যভাবে কম সামগ্রিকভাবে বেঁচে থাকে, যা আয়রন ওভারলোড বা অ-ট্রান্সফিউশন-নির্ভর রোগীদের তুলনায় আরও গুরুতর অস্থি মজ্জা রোগের কারণে উদ্ভূত হয়।

অনুসন্ধান পাঠান

whatsapp

ফোন

ই-মেইল

অনুসন্ধান